Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad Baylor (EE.UU.) han desarrollado una tecnología innovadora que actúa como un interruptor para activar o desactivar genes en momentos específicos, representando un avance prometedor hacia tratamientos de terapia génica más seguros. La investigación, publicada en la revista ‘Nature Biotechnology’, aborda la necesidad de regular eficazmente la expresión genética en la terapia génica, al igual que se ajusta la dosis de un medicamento a las necesidades del paciente.
La ventana terapéutica, que se refiere al rango óptimo de expresión genética para evitar efectos tóxicos o terapéuticos mínimos, ha sido un desafío en la terapia génica. El estudio aborda este problema mediante la creación de un sistema que utiliza moléculas pequeñas para interactuar con el ARN, permitiendo controlar la producción de proteínas terapéuticas.
A diferencia de otras estrategias que han utilizado proteínas reguladoras extrañas al cuerpo humano, que desencadenan respuestas inmunológicas, este enfoque utiliza moléculas pequeñas que no generan dicha respuesta. El interruptor se coloca en el ARN, lo que permite a los investigadores controlar la producción de proteínas terapéuticas al modular su ARN.
El equipo, liderado por el investigador Laising Yen, ha trabajado durante más de una década en esta tecnología y ha superado obstáculos cruciales para su uso clínico. La solución propuesta utiliza dosis aprobadas por la FDA, evitando las respuestas inmunológicas no deseadas.
Yen explica que este enfoque permite un control preciso de la expresión génica de una proteína terapéutica, ofreciendo flexibilidad para ajustar la producción según las etapas de la enfermedad o las necesidades específicas de los pacientes. Además, destaca que esta estrategia puede aplicarse potencialmente a cualquier proteína, ofreciendo múltiples aplicaciones terapéuticas.
Este avance no solo representa un paso hacia tratamientos más seguros en terapia génica, sino que también simplifica y compacta la tecnología existente, lo que facilita su implementación en aplicaciones clínicas y de laboratorio.
La investigación destaca la importancia de superar los desafíos en la terapia génica y allana el camino para tratamientos más precisos y personalizados en el futuro.
